INFORMACJA DLA PACJENTÓW Z DYSTROFIĄ MIĘŚNIOWĄ DUCHENNE’A (DMD) I RDZENIOWYM ZANIKIEM MIĘŚNI (SMA) O BADANIACH KLINICZNYCH ROZPOCZYNAJĄCYCH SIĘ W KlINICE NEUROLOGII WUM

Szanowni Państwo,

   W najbliższym czasie rozpoczną się dwa badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nowych leków. Badania te s ą próbami klinicznymi co oznacza, że leki te nie są jeszcze stosowane i dostępne  powszechnie  dla pacjentów. Dopiero końcowa ocena  wyników  tych  badań pozwoli  na wprowadzenie badanych leków do standardów leczenia lub w razie negatywnych wyników świadczących o braku skuteczności badanych  preparatów,  leki  te nie będą w ogóle zarejestrowane.   Przy  kwalifikacji pacjenta do próby klinicznej będą stosowane bardzo   ściśle określone  kryteria włączające i wyłączające.  Oznacza to , że w danej próbie może uczestniczyć tylko pewna liczba  pacjentów, często  ze względu na restrykcyjność kryteriów kwalifikacyjnych ograniczona do kilku pacjentów.

    Na podstawie danych z Polskiego Rejestru Pacjentów z Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi będziemy mogli wstępnie kwalifikować pacjentów, z którymi  następnie nawiązany zostanie indywidualny kontakt. Dopiero po spełnieniu wszystkich kryteriów i uzyskaniu od pacjenta/opiekunów świadomej zgody na badanie,  pacjent będzie włączony do próby klinicznej.

     Próba kliniczna dla pacjentów z DMD jest sponsorowana przez firmę farmaceutyczną GlaxoSmithKline i dotyczy zastosowanie metody „exon skipping”  Podstawowym kryterium włączenia  do tej próby jest stwierdzenie mutacji , która podlega  naprawie poprzez ominięcie eksonu 51, oraz zachowana zdolność danego pacjenta do samodzielnego chodzenia.

    Próba kliniczna dla pacjentów z SMA jest sponsorowana  przez firmę biofarmaceutyczną  Trophos współdziałającą z francuską organizację AFM ( i dotyczy zastosowania preparatu olesoxim. Podstawowym kryterium włączenia do tej próby jest  rozpoznanie SMA typu 2 lub  typu 3 u pacjentów którzy już nie chodzą samodzielnie oraz  wiek 3-25 lat.

    Są to międzynarodowe próby wieloośrodkowe, a Klinika Neurologii WUM jest jedyną placówką w Polsce, w której te badania będą realizowane.

Protokoły  wyżej wymienionych prób zostały zatwierdzone przez odpowiednią  komisję bioetyczna i badania będą przeprowadzone według najwyższych standardów medycznych.

 Szanowni Państwo,

Dzięki  proktom TREAT-NMD i tworzonym krajowym rejestrom pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, zainteresowanie firm biofarmaceutycznych wprowadzaniem nowych terapii w chorobach nerwowo-miesniowych jest coraz większe,  a tym samym szansa na uczestnictwo w  próbach klinicznych naszych pacjentów znacznie wzrasta. Fakt,  że w obecnych próbach nie wszyscy pacjenci będą mogli brać udział nie zmniejsza ich szans uczestnictwa  w następnych badaniach , o których będziemy sukcesywnie informować.