Badania kliniczne
INFORMACJA O AKTUALNIE PROWADZONYCH BADANIACH KLINICZNYCH W KLINICE NEUROLOGII WUM
Szanowni Państwo,
Obecnie w Klinice Neurologii prowadzone są następujące badania kliniczne:
1. Dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)
- „Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność olesoximu w dawce 10mg/kg masy ciała u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 i typu 3 , którzy utracili zdolność samodzielnego poruszania się”
Jest to badanie fazy II/III prowadzone przez firmę F.Hoffman-La Roche Ltd . Badanie obejmuje 20 pacjentów, którzy uczestniczyli w fazie II badania z olesoximem prowadzonego przez firmę Trophos.
2. Dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD)
- „Badanie 3 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność stosowania preparatu Ataluren(PTC24, Translarna)) u pacjentów z dystrofinopatią spowodowaną mutacją nonsensowną”
Badanie prowadzone przez firmę PTC obejmuje 8 pacjentów z DMD, którzy uczestniczyli we wcześniejszym badaniu z atalurenem.
- „Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie 2 fazy oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, farmakokinetykę i farmakodynamikę PF-06252616 (givinostat) u chodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a”
Badanie prowadzone jest przez firmę Pfizer. Givinostat jest przeciwciałem hamującym miostatynę. Jego potencjalne działanie to zwiększenie masy mięśniowej.
Szanowni Państwo,
Dzięki projektom TREAT-NMD i tworzonym krajowym rejestrom pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, zainteresowanie firm biofarmaceutycznych wprowadzaniem nowych terapii w chorobach nerwowo-mięśniowych jest coraz większe, a tym samym szansa na uczestnictwo w próbach klinicznych naszych pacjentów znacznie wzrasta. Fakt, że w obecnych próbach nie wszyscy pacjenci będą mogli brać udział nie zmniejsza ich szans uczestnictwa w następnych badaniach, o których będziemy sukcesywnie informować.