Badania kliniczne

INFORMACJA  O AKTUALNIE PROWADZONYCH BADANIACH KLINICZNYCH W KLINICE NEUROLOGII WUM

Szanowni Państwo,

Obecnie w Klinice Neurologii prowadzone są następujące badania kliniczne:

1.   Dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

  •  „Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność olesoximu w dawce 10mg/kg masy ciała u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 i typu 3 , którzy utracili zdolność samodzielnego poruszania się”

Jest to badanie fazy II/III  prowadzone przez firmę F.Hoffman-La Roche Ltd . Badanie obejmuje 20 pacjentów, którzy uczestniczyli w fazie II badania z olesoximem prowadzonego przez firmę Trophos.

2.   Dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD)

  • „Badanie 3 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność stosowania preparatu Ataluren(PTC24, Translarna)) u pacjentów z dystrofinopatią spowodowaną mutacją nonsensowną”

Badanie prowadzone przez firmę PTC obejmuje 8 pacjentów z DMD, którzy uczestniczyli we wcześniejszym badaniu z atalurenem.

  • „Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane  placebo badanie 2 fazy oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, farmakokinetykę i farmakodynamikę  PF-06252616 (givinostat) u chodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a”

Badanie prowadzone jest przez firmę Pfizer. Givinostat jest przeciwciałem hamującym miostatynę. Jego potencjalne działanie to zwiększenie masy mięśniowej.

Szanowni Państwo,

Dzięki  projektom TREAT-NMD i tworzonym krajowym rejestrom pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, zainteresowanie firm biofarmaceutycznych wprowadzaniem nowych terapii w chorobach nerwowo-mięśniowych jest coraz większe, a tym samym szansa na uczestnictwo w  próbach klinicznych naszych pacjentów znacznie wzrasta. Fakt, że w obecnych próbach nie wszyscy pacjenci będą mogli brać udział nie zmniejsza ich szans uczestnictwa  w następnych badaniach, o których będziemy sukcesywnie informować.